Если нуклеиновые кислоты, сразу же сворачивающиеся в нашем воображении в привычную спираль ДНК, собрать в нестандартную для них сферическую форму, получится материал, способный вызвать революцию в биомедицине.
Профессор Чед Миркин из Северо-западного университета (США) разработал сферические нуклеиновые кислоты (СНК, англ. spherical nucleic acids - SNAs) , которые могут быть использованы для лечения глиобластомы - наиболее агрессивной формы рака мозга, а также других заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и синдром Паркинсона.
СНК, впервые полученные Миркиным в 1996 году, представляют собой строго ориентированные нуклеиновые кислоты, плотно упакованные на поверхности наночастиц (как правило, золота или серебра). Нетоксичные шарики диаметром около 15 нм обладают несвойственными обычным нуклеиновым кислотам физическими и химическими свойствами, и способны на большее по сравнению с привычными ДНК:
- СНК могут естественным образом приникать внутрь клеток и вызывать нокдаун генов, что делает их превосходным инструментом для лечения генетических заболеваний с использованием технологий генной регуляции;
- СНК могут легко преодолевать природные препятствия в организме человека, включая гематоэнцефалический барьер и кожные слои;
- СНК не вызывают иммунный ответ и долго не разрушаются, благодаря чему могут эффективно выполнять свою миссию в организме на протяжении длительного времени.
Недавно исследователи продемонстрировали эффективность лечения рака кожи с помощью СНК, для доставки которых использовались увлажняющие кремы, которые можно найти в широкой продаже. Препарат проникал сквозь кожу, выборочно поражая болезнетворные гены и не трогая нормальные. Теперь группа Миркина готовится расширить спектр препаратов для лечения различных заболеваний. «Благодаря проекту «Геном человека» и всем исследованиям в этой области за последние 20 лет, - говорит Миркин, - у нас есть обширный список целей. И мы можем использовать для каждой из них один и тот же инструмент, лишь модифицировав его в соответствии с геном-мишенью».